Generation and validation of a human iPSC-derived TDP-43 knockout model for ALS disease modeling.
تُنشئ هذه الدراسة نموذجاً للخلايا العصبية الحركية الشوكية المشتقة من الخلايا الجذعية البشرية المستحثة متعددة القدرات (iPSC) ذات التعطيل المتماثل لجين TDP-43، والذي يحاكي السمات الجزيئية الرئيسية لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS)، بما في ذلك تضمين الإكسونات الخفية ونقص بروتين STMN2، مع توفير نظام تقرير مُثبت ومنصة للفحص العلاجي.