A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
تُظهر هذه الدراسة أن ناقلاً فيروسياً من نوع الفيروس المرتبط بالغد (AAV) ذاتي التكميل، يقوم بنقل بروتين بريون فاقد لمرساة GPI ويحمل الطفرة الواقية G127V، يطيل بشكل كبير من فترة البقاء على قيد الحياة في نموذج مرض البريون لدى القوارض عن طريق إبطاء الاضطرابات البروتينية، مما يؤسس إطاراً واعداً للعلاجات الجينية البشرية المستقبلية.