Variant-selective RNA-targeting small molecules partially restore CFTR W1282X function in Cystic Fibrosis
यह अध्ययन प्रदर्शित करता है कि संरचना-निर्देशित लघु अणु (small molecules) CFTR W1282X उत्परिवर्तन द्वारा प्रेरित एक अद्वितीय RNA विन्यास को चुनिously लक्षित कर सकते हैं ताकि ट्रांसक्रिप्ट को स्थिर किया जा सके, जिससे सिस्टिक फाइब्रोसिस कोशिकाओं में CFTR कार्य को आंशिक रूप से बहाल किया जा सके।