AAV-Delivered RNAi Targeting Mutant LDB3 Prevents and Reverses Myofibrillar Myopathy through Mechanosignaling Restoration
यह अध्ययन प्रदर्शित करता है कि AAV-वितरित, उत्परिवर्तित एलील-विशिष्ट आरएनए इंटरफेरेंस (RNA interference), बाधित LDB3-PKC-FLNc मैकेनोसेंसिंग मार्ग को बहाल करके और संबंधित प्रोटीन समुच्चय एवं सिग्नलिंग नेटवर्क को सामान्य करके, एक माउस मॉडल में मायोफिब्रिलर मायोपैथी को प्रभावी ढंग से रोकता है और उसे उलट देता है।