Preclinical Safety Evaluation of AAV5-hRORA Gene Therapy for Geographic Atrophy and ABCA4-Related Retinopathies
Questo studio preclinico dimostra che l'amministrazione sottoretinica bilaterale di OCU410, un vettore AAV5 che codifica per la proteina umana RORA, è sicura e ben tollerata nei primati cynomolgus a dosi fino a 3,5 × 10¹¹ vg/occhio, con una biodistribuzione sistemica trascurabile, nessuna risposta immunitaria significativa e cambiamenti oculari transitori correlati alla procedura, supportando così la sua selezione per lo sviluppo clinico nel trattamento dell'atrofia geografica e delle retinopatie correlate ad ABCA4.