Preclinical validation of AAV9-TECPR2 gene therapy in a novel knock-in model of TECPR2-related disorder
Lo studio convalida un nuovo modello murino knock-in del disturbo correlato a TECPR2 e dimostra che la terapia genica con AAV9 somministrata in età neonatale ripristina le funzioni sensoriali e motorie, normalizzando la patologia, fornendo così le basi per futuri trattamenti traslazionali.