Modified self-amplifying RNA mediates robust and prolonged gene expression in the mouse and ex vivo human brain
Questo studio dimostra che l'uso di saRNA modificata con hm5C incapsulata in nanoparticelle lipidiche (LNP) permette un'espressione genica robusta e prolungata sia nel cervello di topi che in fette di cervello umano ex vivo, offrendo un metodo di consegna genica non virale promettente per la ricerca neuroscientifica e lo sviluppo terapeutico.