A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
Questo studio dimostra che la terapia genica mediante un vettore rAAV auto-complementare che esprime una proteina prionica ancorata al GPI con la mutazione G127V estende la sopravvivenza in un modello murino di malattia da prioni, fornendo un quadro concettuale per lo sviluppo di terapie umane.