Phenotypic screening for small molecules that lower PrP in cultured cells
Questo studio descrive uno screening fenotipico che ha identificato due composti in grado di ridurre selettivamente i livelli della proteina PrP nelle cellule di topo tramite un meccanismo post-traduzionale, ma che hanno fallito nel ridurre la PrP in cellule umane e in vivo, evidenziando le sfide di questo approccio e la necessità di privilegiare composti con meccanismi d'azione noti.