A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
본 연구는 G127V 돌연변이를 가진 앵커 없는 프리온 단백질을 코딩하는 자가 상보적 rAAV 벡터가 쥐 모델에서 프리온 질환의 발병을 지연시키고 생존 기간을 약 50 일 연장하여 인간을 위한 유전자 치료 개발의 토대를 마련했음을 입증했습니다.