LNA gapmers targeting mutant TNPO3 partially restore molecular and cellular defects in LGMDD2 muscle cells
LNA가 변형된 TNPO3 돌연변이 표적 안티센스 갭머는 병원성 단백질 수준을 감소시킴으로써 LGMDD2 근육 세포의 분자 및 세포 결함을 부분적으로 회복시키며, 이는 불완전한 대립유전자 선택성조차도 주요 질환 표현형을 완화하는 데 충분하다는 것을 입증한다.