A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
这项研究证明,通过自互补重组腺相关病毒载体递送携带 G127V 突变且无糖基磷脂酰肌醇(GPI)锚定的人源朊蛋白,能够显著延长朊病毒病小鼠模型的生存期,并揭示了其通过减缓蛋白质组紊乱发挥保护作用的机制,为人类朊病毒病的基因治疗提供了概念验证框架。