A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
Diese Studie zeigt, dass eine Gentherapie mittels eines selbstkomplementären rAAV-Vektors, der ein GPI-ankerlooses Prionprotein mit der G127V-Mutation exprimiert, die Überlebenszeit von infizierten Mäusen um etwa 50 Tage verlängert und damit einen vielversprechenden Ansatz für die Behandlung von Prionenerkrankungen beim Menschen darstellt.