Scn4b Modulates Huntington's Disease Phenotype Severity in vivo
Este estudio demuestra que la pérdida de expresión del gen Scn4b contribuye a la patogénesis de la enfermedad de Huntington al replicar sus firmas genéticas y déficits, mientras que su sobreexpresión rescata estos síntomas y propiedades electrofisiológicas en modelos animales, posicionándolo como un objetivo terapéutico prometedor.