Modified self-amplifying RNA mediates robust and prolonged gene expression in the mouse and ex vivo human brain
Este estudio demuestra que el uso de ARN autoamplificador modificado con hm5C encapsulado en nanopartículas lipídicas permite una expresión génica robusta y prolongada en células cerebrales de ratones y en cortes de tejido cerebral humano, superando a las tecnologías de ARNm convencionales y abriendo nuevas vías para la investigación y terapias neurológicas.