LNA gapmers targeting mutant TNPO3 partially restore molecular and cellular defects in LGMDD2 muscle cells
Los gapmers antisentido modificados con LNA que se dirigen al TNPO3 mutante restauran parcialmente los defectos moleculares y celulares en células musculares de LGMDD2 al reducir los niveles de la proteína patogénica, demostrando que incluso una selectividad alélica incompleta es suficiente para mejorar los fenotipos clave de la enfermedad.