Multi-omics of C9orf72 spinal cord organoids reveal convergent molecular signatures and targets
Este estudio utiliza organoides de médula espinal derivados de pacientes con C9orf72 para modelar características patológicas clave de la esclerosis lateral amiotrófica e identifica la regulación a la baja constante de Netrina-1 como una firma molecular convergente que contribuye a la vulnerabilidad neuronal, estableciendo así una plataforma valiosa para el desarrollo terapéutico.