Amplified genome editing by in vivo editor production
Questo studio introduce NANITE, una strategia non virale che potenzia l'editing genomico in vivo programmando le cellule trasfettate per produrre e trasferire enzimi di editing, tramite vescicole lipidiche, alle cellule vicine, aumentando così significativamente l'efficienza terapeutica sia nelle cellule coltivate che nei modelli murini.