BUDS: Benchmark Uncertainty Design Selection for Two-Stage Single-Arm Phase II Trials
Il documento introduce BUDS, un framework per la selezione di disegni di studi di Fase II a braccio singolo a due stadi che tiene conto dell'incertezza dei benchmark storici ottimizzando l'efficienza attraverso un intervallo plausibile di esiti, prevenendo così l'inflazione dell'errore di Tipo I e offrendo al contempo compromessi espliciti tra robustezza ed efficienza del campione sia per endpoint binari che per il tempo all'evento.