MA-5 attenuates disease-associated transcriptomic aging and pathological microglial states in Gaucher disease
Lo studio dimostra che il composto con target mitocondriale MA-5 attenua la neuroinfiammazione e inverte l'invecchiamento trascrizionale accelerato nella malattia di Gaucher preservando l'integrità mitocondriale, sopprimendo la segnalazione di cGAS–STING e dell'inflammasoma NLRP3 e migliorando la funzione cellulare sia in modelli murini che in cellule derivate da pazienti.