A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
G127V 変異を持つ GPI アンカーレスプリオンタンパク質をコードする自己相補的 rAAV ベクターを用いた遺伝子治療が、ラットモデルにおけるプリオン病の生存期間を約 50 日延長し、プロテオーム解析を通じてその保護メカニズムを解明したことで、ヒトへの治療応用の基盤を確立しました。