Amplified genome editing by in vivo editor production
Deze studie introduceert NANITE, een niet-virale strategie die in vivo genoomediting versterkt door getransfecteerde cellen te programmeren om editing-enzymen te produceren en via lipidevesikels over te dragen aan naburige cellen, waardoor de therapeutische efficiëntie aanzienlijk wordt verhoogd in zowel gekweekte cellen als muismodellen.