Generation and validation of a human iPSC-derived TDP-43 knockout model for ALS disease modeling.
Deze studie vestigt een homozygoot TDP-43-knockout menselijk iPSC-afgeleid spinale motorneuronmodel dat cruciale moleculaire kenmerken van ALS nabootst, waaronder cryptische exon-inclusie en STMN2-uitputting, en tegelijkertijd een gevalideerd reportersysteem en platform voor therapeutische screening biedt.