Novel Engineered AAV Variants Demonstrate Superior Blood-Brain Barrier Penetration and Safety in Non-Human Primates
In dit onderzoek worden nieuwe, via het REACH-platform ontworpen AAV-varianten gepresenteerd die bij niet-menselijke primaten na intraveneuze toediening een 600- tot 2000-voudig hogere genexpressie in de hersenen vertonen dan AAV9, terwijl de ongewenste expressie in lever en andere weefsels aanzienlijk wordt gereduceerd.