Targeted siRNA-Lactobionic Lipid Nanoparticles with Novel Ionizable Lipid Inhibit Antithrombin III Expression in Hepatocytes
Deze studie toont aan dat een nieuwe gerichte lipiden-nanodeeltjesformulering, die een morfoline-gebaseerd ioniseerbaar lipide en een lactobionine-octadecylamineconjugaat bevat, efficiënt siRNA naar hepatocyten levert om een robuuste knockdown van antithrombine III te bereiken met een lage cytotoxiciteit, wat een veelbelovende therapeutische strategie biedt voor bloedingsziekten.