Modified self-amplifying RNA mediates robust and prolonged gene expression in the mouse and ex vivo human brain
Este estudo demonstra que saRNA modificada com hm5C, encapsulada em nanopartículas lipídicas, medeia uma expressão proteica robusta e prolongada em células cerebrais de camundongos e em cortes de cérebro humano, superando o mRNA modificado com N1mΨ e abrindo novas perspectivas para pesquisa e terapias neurológicas.