Molecular and Functional Dysregulations in Novel, Rett Syndrome Patient-Derived Cerebral Organoids
Este estudo estabelece um modelo de organoide cerebral clonal escalável, derivado de paciente, que abriga a mutação R270X e recapitula déficits moleculares e funcionais fundamentais da síndrome de Rett, fornecendo, assim, uma plataforma robusta para insights mecanísticos e avaliação terapêutica.