Correcting mutant CFTR with a stabilizing nanobody reveals a novel active conformation of the channel
Este estudo demonstra que a entrega de um nanocorpo estabilizador (T2a) via nanopartículas lipídicas de mRNA corrige o tráfego da F508del-CFTR e revela uma nova conformação de canal aberto não canônica, oferecendo um novo paradigma terapêutico para a fibrose cística e outras doenças de dobramento incorreto de proteínas.