rAAV‑mediated Hsp70 gene delivery alleviates FUS‑associated ALS‑like pathology
Este estudo demonstra que a entrega do gene Hsp70 mediada por AAV prolonga significativamente a sobrevida e retarda a progressão sintomática em um modelo de camundongo transgênico de ELA associada à FUS, destacando seu potencial como uma estratégia terapêutica modificadora da doença.