Transient costimulatory blockade overcomes immune barriers to durable and redosable liver-directed gene therapy
Este estudo demonstra que a combinação de terapia gênica lentiviral direcionada ao fígado com o bloqueio transitório de costimulação supera as barreiras imunológicas adaptativas para alcançar a expressão duradoura do fator VIII terapêutico, tolerância imunológica e a capacidade de redosagem segura da terapia em um modelo de camundongo de hemofilia A.