Cost-effectiveness of bevacizumab versus ranibizumab for treatment-requiring retinopathy of prematurity: a multicenter real-world cohort study
在一项于哥伦比亚开展的多中心真实世界队列研究中，结果发现与雷珠单抗相比，贝伐单抗是治疗早产儿视网膜病变的具有成本效益的一线治疗方案，其再治疗率和直接医疗成本显著降低，同时保持了相当的临床疗效。
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每年，成千上万早产儿面临着视力的无声威胁。当婴儿早产时，眼球后部的血管往往在发育完成前就停止生长。如果这些血管未能完成它们的旅程，它们可能会以一种混乱、纠缠的状态重新生长，从而损伤视网膜并导致失明。这种被称为早产儿视网膜病变（retinopathy of prematurity）的疾病是全球范围内可预防性儿童失明的首要原因。虽然现代医学已经挽救了比以往更多的早产儿，但保护他们视力所需的专业眼科护理却并未始终跟上步伐。医生有两种主要的工具来阻止这种危险的生长：他们可以用激光烧掉不健康的组织，或者可以直接向眼中注射药物来平息血管的生长。
用于此类注射的药物旨在阻断体内告诉血管生长的特定信号。其中最常用的两种药物是贝伐珠单抗（bevacizumab）和雷珠单抗（ranibizumab）。两者都通过停止这种生长信号发挥作用，但它们在眼中的表现方式不同。其中一种倾向于在更长时间内保持活性，而另一种则失效得更快。这种差异至关重要，因为如果药物失效过快，血管就会开始重新生长，迫使婴儿接受另一次注射或激光手术。对于家庭和医院，特别是在资源匮乏的地方，在这两种药物之间进行选择涉及到一个艰难的平衡：哪一种能在不需要无休止随访或耗尽医疗预算的情况下，提供保护视力的最佳机会？
哥伦比亚的一个研究小组通过观察来自14家不同医院的真实世界数据，致力于回答这个问题。他们追踪了121名患有严重眼疾并需要治疗的早产儿。这些婴儿在怀孕不足37周时出生，或者出生体重低于2,000克。研究人员从婴儿接受第一次注射开始，一直追踪到他们达到一个特定的发育里程碑——即产后60周的胎龄。这一时期涵盖了疾病最容易出现复发迹象的时间。该研究对比了接受贝伐珠单抗治疗的婴儿组与接受雷珠单抗治疗的婴儿组，密切观察了他们需要再次治疗的频率、护理成本以及治疗对家庭整体福祉的影响。
结果清晰地展示了这两种药物在繁忙的现实环境中的表现。接受贝伐珠单抗治疗的婴儿需要的后续治疗程序要少得多。在贝伐珠单抗组中，只有约6%的儿童需要第二次治疗，而在雷珠单抗组中，近49%的儿童需要再次治疗。这种差异不仅仅是一个微小的波动，它是一个巨大的差距，转化为对医疗系统负担的显著减轻。由于贝伐珠单抗组需要的复诊和重复注射更少，这些家庭的护理总成本也大幅降低。治疗一名使用贝伐珠单抗婴儿的平均成本约为1,706美元，而雷珠单抗的平均成本则接近2,682美元。
除了金钱和就诊次数之外，研究人员还观察了这些婴儿的生活质量。他们使用了一个结合了预期寿命与生活质量的标准指标，即质量调整生命年（quality-adjusted life-years）。令人惊讶的是，尽管再次治疗的频率存在巨大差异，但两组的整体生活质量评分几乎相同。接受贝伐珠单抗治疗的儿童在短期内的视力结果既没有更好也没有更差，他们只是以更少的医疗干预达到了同样的稳定状态。这表明，在眼内保持更长活性的药物并不会以牺牲安全性或有效性为代价来换取其持久性。
研究还检查了这些结果对于最微小、最脆弱的婴儿是否依然成立。当研究人员根据出生体重和出生早晚对数据进行细分时，模式保持了一致。即使是在最微小的婴儿（体重低于1,000克）中，贝伐珠单抗组的再次治疗率为零，而雷珠单抗组的再次治疗率超过36%。成本节约在所有这些不同群体中也都显而易见。研究人员运行了数千次计算机模拟来测试其发现是否稳健，结果一致表明贝伐珠单抗是更具成本效益的选择。事实上，有86%的概率表明贝伐珠单抗是更好的策略，它能以显著更低的成本提供相同的健康收益。
这项研究强调了医生和决策者面临的一个关键点：选择一种治疗方案不仅在于药物是否有效，还在于它如何适应患者护理的现实情况。对于那些前往专科医生处就医交通困难，或医疗资源紧张地区的家庭来说，一种需要更少复诊次数的药物可以决定一个孩子是获得所需的护理，还是在医疗过程中被遗忘。虽然该研究并未观察这些药物对儿童发育的长期影响，但在出生后第一年收集到的证据强烈表明，贝伐珠单抗提供了一条高价值的路径。它提供了一种保护视力的方法，这种方法不仅在临床上有效，而且在经济上也是可持续的，确保了医疗系统的宝贵资源可以用于帮助更多儿童清晰地看世界。
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