Off-label Administration of Pediatric Quadrivalent Meningococcal Conjugate Vaccine (MenACWY-CRM 197 ) in an Adult Patient with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Severe Lymphopenia: A Case Report
本病例报告记录了首次将儿科用 MenACWY-CRM 197 疫苗超说明书用于一名患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症且伴有严重淋巴细胞减少症的中国成年患者，在证实其短期安全性的同时，强调了迫切需要进行监管更新和进一步的免疫原性研究，以解决当前多糖疫苗在该高风险人群中的局限性。
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人体拥有一个被称为免疫系统的复杂防御系统，它就像一支在血液中巡逻的安保部队，负责识别并消灭入侵的病原体。有时，这个系统过于激进，会攻击人体自身的细胞；或者过于虚弱，无法阻止危险的感染。一种被称为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的罕见疾病会导致人体破坏自身的红细胞，从而引发严重的贫血和其他并发症。为了停止这种破坏，医生会使用一种强效药物，通过阻断免疫系统攻击机制的一个特定部分来发挥作用。虽然这种治疗挽救了生命，但也给身体的防御机制留下了一个危险的缺口，使患者极易受到一种引起脑膜炎（一种严重的脑部和脊髓感染）的特定细菌的攻击。为了保护这些患者，医学指南建议在开始使用该药物之前为其接种疫苗。然而，在某些国家，最有效的疫苗类型仅批准用于幼儿，这使得成年患者面临两难选择：是使用一种效果较差的选择，还是将儿童疫苗用于成人（这种做法被称为“超说明书用药”）。
在来自中国昆明的一家医院的一份报告中，一组医生遇到了正是这种情况，患者是一位患有该血液疾病十五年的四十四岁女性。随着时间的推移，她的病情恶化，影响到了她的肾脏，并导致了静脉血栓，同时她正遭受着一种被称为淋巴细胞的免疫细胞严重缺乏的痛苦。医疗团队计划让她开始使用这种挽救生命的药物，以阻止她的血细胞发生破裂，但他们知道她需要先获得针对脑膜炎的保护。在中国，唯一可用的能提供最强、最持久保护的疫苗是四价结合疫苗，这种疫苗旨在训练免疫系统去“记住”这种细菌。问题在于，这种特定的疫苗官方许可的使用范围仅限于三岁至八十三个月大的儿童。由于该女性的免疫系统已经严重受损，她用于对抗感染的特定白细胞计数远低于正常水平，这引发了人们对她的身体是否还能对疫苗产生反应的疑问。
在由包括血液科、肾脏科和药剂科在内的不同领域专家组成的团队进行仔细审查后，团队决定为这位成年患者接种这种儿童疫苗。他们向该女性及其家属清晰地解释了情况，详细说明了在批准年龄范围之外使用疫苗的风险，以及考虑到她低免疫细胞计数的情况下，疫苗效果的不确定性。在获得其书面许可后，医生将一剂疫苗注射到她的上臂肌肉中。在接下来的一个月里，医疗团队密切观察她的情况，分别在二十四小时、三天、一周、两周和一个月后进行间隔检查。她没有出现任何即时不良反应，她的身体也耐受了这次注射，没有出现问题。
然而，故事发生了与疫苗无关的悲剧性转折。在医疗团队能够开始使用那种需要疫苗保护的药物之前，由于严重的胰腺炎症和广泛感染，她的病情恶化了。她在接种疫苗约五个月后去世。医生对死因进行了调查，未在她的血液或体液样本中发现脑膜炎细菌的证据。他们得出结论，她的死亡是由严重的感染和胰腺炎引起的，而非由疫苗或其旨在预防的脑膜炎引起。由于她从未开始使用那种阻断免疫系统的药物，且在疫苗有效性得到充分测试之前就已去世，因此团队无法测量她的身体是否成功建立了对抗细菌的抗体。
本病例报告是对在困难环境下所做医疗决策的详细记录。它表明，将儿科疫苗用于患有这种特定血液疾病且免疫力严重受损的成年人并不会造成任何即时伤害。医生并未声称疫苗有效，也没有声称它将来能保护患者，因为他们缺乏证明其有效性的数据。相反，他们强调了医疗监管方面的空白，即迫使医生在效果较差的疫苗与将儿童产品用于成人的方案之间做出选择。该报告指出，虽然这种特定方法在短期内是安全的，但仍需要更多研究来了解这些疫苗在具有类似免疫问题的成年人中的效果如何。作者认为，卫生部门应考虑扩大这些强效疫苗的批准范围，将其纳入成年人使用范畴，以便未来的患者不必依赖于不确定的“超说明书用药”方案。
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