Corticosteroids plus rhTPO versus corticosteroid monotherapy as initial therapy in elderly patients with newly diagnosed primary immune thrombocytopenia: a propensity score-matched real-world study
这项倾向评分匹配的真实世界研究表明，与单纯使用皮质类固醇单药治疗相比，在初治原发性免疫性血小板减少症老年患者的一线皮质类固醇治疗中加入重组人促血小板生成素（rhTPO），能显著提高初始反应率、完全缓解率和持续反应率，同时保持相当的安全特征。
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免疫性血小板减少症是一种人体自身的防御系统错误地攻击并破坏血小板的疾病，而血小板是负责止血的微小细胞碎片。对于大多数人来说，这会导致容易淤青或轻微出血，但对于老年人而言，其风险要高得多。随着年龄的增长，人体处理标准治疗药物——一种被称为皮质类固醇的强效抗炎药物——副作用的能力会下降。虽然这些药物可以平息免疫系统并停止血小板的破坏，但它们常会对老年患者造成严重问题，例如危险的高血糖、高血压和感染。此外，这些药物提供的缓解往往是暂时的；一旦停药，血小板计数往往会再次下降，使患者处于危险之中。长期以来，医生一直寻求一种直接提高血小板生成量的方法，即使用一种被称为促血小板生成素的天然激素，它能作为信号促使骨髓制造更多血小板。临床医生面临的问题一直是：向标准类固醇治疗中添加这种激素，是否能为老年患者提供更快、更持久的康复，且不增加伤害风险。
来自中国十家医院的研究人员通过回顾刚被诊断出该疾病的老年患者的医疗记录，着手回答这个问题。他们重点研究了两组患者：一组仅接受标准的类固醇治疗，另一组则接受类固醇结合合成促血小板生成素激素的联合治疗。为了确保公平比较，研究团队根据患者的年龄、性别、现有的健康状况（如心脏病或糖尿病）以及初始出血的严重程度，对两组患者进行了仔细的匹配。这一过程被称为倾向评分匹配，它使研究人员能够将添加激素的效果从可能影响结果的其他因素中分离出来。该研究共纳入了124名患者，每组各62名，所有患者的治疗时间均在2017年至2024年之间。
结果显示，联合疗法具有明显的优势。与仅接受类固醇治疗的患者相比，接受激素联合类固醇治疗的患者实现血小板计数快速且完全康复的可能性显著更高。具体而言，联合治疗组中约有60%的患者达到了完全缓解（即血小板计数恢复正常水平且无出血），而仅有约35%的单纯类固醇组实现了同样的结果。这种益处不仅限于最初的康复。接受联合治疗的患者更有可能在至少六个月内无需进一步治疗即可维持健康的血小板水平。数据还表明，联合疗法带来了更高的峰值血小板计数，这表明骨髓的反应更为强劲。虽然两组在看到首次改善所需的时间上相似，但包含激素在内的治疗在康复的持久性方面明显更好。
考虑到老年人群体的脆弱性，安全性是一个首要关注的问题。研究发现，与单纯使用类固醇相比，联合疗法并未导致更高的总体副作用发生率。事实上，有趋势表明，在接受激素治疗的组别中，类固醇相关的副作用（如体重增加、失眠和新发高血糖）较少。这可能是因为添加的激素帮助身体更快地康复，从而使医生能够更早地减少类固醇剂量。然而，研究人员也注意到，联合治疗组在血栓事件方面出现了小幅度的非统计学性增加。这些血栓主要发生在已有心脏或血管疾病史的患者身上，强调了对具有既往血管风险的患者进行仔细监测的必要性。联合治疗组有一名患者死于脑出血，而单纯类固醇组有一名患者死于严重的肺部感染，这说明无论采取哪种治疗路径，该疾病本身仍然是危险的。
最终，这项研究表明，在初始类固醇治疗中添加合成促血小板生成素激素，能为患有这种血液疾病的老年人提供一条更有效且更持久的康复路径。这种联合疗法似乎能帮助身体更有效地重建血小板供应，同时可能减轻患者承受长期使用类固醇所带来的累积影响。虽然研究结果令人鼓舞，但研究人员强调，这些结果来自对过往病例的回顾性审查，未来的随机对照试验仍需进一步证实其安全性（特别是关于血栓的部分），并确定在常规护理中使用这种联合疗法的最佳方式。目前，证据指向了一种策略，即可以帮助老年患者实现稳定的康复，并减少长期的并发症。
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