Electronic Health Record-Based Machine Learning Models for Predicting Revascularization, Amputation, and Cardiovascular Mortality in At-Risk Patients

每年，都有成千上万的人面临着一个可怕的选择：失去肢体或失去生命。这种挣扎往往始于一种无声且悄然蔓延的病症，即腿部的血管变窄、变硬，导致肌肉和皮肤因缺氧而枯竭。当这种阻塞变得严重时，可能会导致难以愈合的开放性溃疡，或者使肢体处于随时可能坏死的状态。医生称之为外周动脉疾病，在其最危重的形式中，被称为慢性肢体威胁性缺血。对于患有这些疾病或糖尿病足溃疡的患者来说，前方的道路充满了不确定性。医生必须决定是进行复杂的手术以恢复血流，还是截肢以挽救患者的生命，亦或是专注于舒缓疗护。这些决策极其艰难，因为每个患者都是独特的，都带着由糖尿病、心脏病等其他健康问题以及影响其治疗反应的社会因素所组成的独特组合。

几十年来，医生一直依赖评分系统和风险计算器来指导这些选择，但这些工具往往难以获得广泛的信任。对于一种如此混乱且具有个人特性的疾病来说，它们过于僵化，或者依赖于难以一致收集的数据。现在，北卡罗来纳大学的一个研究小组转向了一种不同的引导方式：利用大规模的数字化患者护理记录本身。通过使用一种新的组织电子健康记录的方式，他们构建了一套旨在预测患者下一步情况的计算机模型。他们的目标不是取代医生，而是为医生提供一个更清晰的未来视角，帮助决定谁需要手术，谁可能会失去肢体，以及谁面临着因心血管原因死亡的风险。

研究人员从 2로 接近 179,000 名在 2014 年至 2024 年间接受过 UNC 健康系统护理的成年患者库中开始了工作。这些人已知处于面临肢体丧失的风险，包括患有外周动脉疾病、慢性肢体威胁性缺血或糖尿病足溃疡的人群。为了理清这海量的信息，团队使用了一个名为 OMOP 通用数据模型的标准化系统，它就像一个通用的翻译器，让不同的医院能够使用同一种语言进行交流。他们在该系统中添加了一个特殊的扩展，填充了 127 个通常在标准记录中缺失的、与血管疾病相关的特定变量。这使得他们能够不仅将患者视为症状的集合，而是将其视为拥有数千个数据点的完整的人，涵盖了从血压、实验室检查结果到吸烟史、活动能力甚至认知状态的方方面面。

利用这一丰富且统一的数据集，团队训练了计算机算法来寻找人类医生可能忽略的模式。他们构建了三个独立的预测模型。第一个尝试预测患者是否会接受血运重建手术（一种旨在打通阻塞动脉的手术）。第二个尝试预测患者最终是否需要截肢。第三个尝试预测患者是否会死于心血管事件，例如心脏病发作或中风。计算机不仅仅关注腿部疾病的明显迹象；它还扫描了数千个潜在因素，从特定感染的存在到患者服用的药物类型，以观察哪些因素对结果最为关键。

结果为某些结局呈现出了令人惊讶的清晰度，而对另一些结局则显示出了顽固的复杂性。旨在预测谁会接受血运重建手术的模型具有极高的准确性。它正确识别出将接受该手术的患者，其精确度接近完美。驱动这一预测的因素正是血管外科医生所预期的：模型发现最强的信号来自于动脉本身的特定疾病，例如下肢阻塞和血栓。计算机了解到，当这些特定的动脉问题存在时，医疗系统会一致地以手术作为应对。这证实了手术决策是由明确、客观的动脉功能衰竭迹象所驱动的。

关于截肢的预测也表现强劲，尽管背后的故事更为微妙。模型显示，患者是否失去肢体，很大程度上取决于他们的身体和精神如何应对治疗带来的压力。最强大的预测因子不仅是腿部伤口的严重程度，还有治疗如何与患者整体的衰弱程度相互作用。例如，如果一名患有痴呆症或严重身体虚弱的患者接受了血运重建手术，模型会预测其最终截肢的可能性较高。相反，对于那些过于虚弱而无法进行手术的患者，模型则表明他们截肢的可能性较低，这很可能是因为医疗团队将他们转向了姑息治疗方案。这一发现凸显了一个残酷的现实：失去肢体的路径往往不仅取决于腿部的疾病，还取决于患者能否在治疗的过程中生存下来。

然而，预测心血管死亡的模型则讲述了另一个故事。虽然计算机可以识别出常见的“嫌疑对象”——如心力衰竭、糖尿病并发症和高血糖——但它无法像预测其他结局那样自信地预测死亡。该模型的准确性处于中等水平，这表明虽然风险因素是已知的，但实际死亡的时刻受到太多不可预测变量的影响，无法通过单一公式来捕捉。研究人员指出，血运重建手术虽然解决了腿部的局部问题，但似乎并未改变患者死于心血管事件的风险。这意味着挽救肢体与挽救心血管疾病导致的生命是两场独立的战斗，修复其中之一并不保证在另一场战斗中获胜。

这项研究还探讨了医学研究中的一个普遍希望：即人工智能是否能发现医生从未考虑过的全新的、隐藏的风险因素。在这种情况下，计算机并没有发现任何“秘密代码”。它识别出的最重要的变量正是临床医生已知至关重要的那些。机器学习方法并没有创造新知识；相反，它证实了现有的血管疾病理解是稳健的。它证明了如果你能以一种干净、有序的方式收集足够的数据，疾病的模式就会变得清晰。模型能够如此好地预测截肢，这表明通过正确的数据，我们可以预见这些结局，但也表明预测死亡仍然是一个更艰巨的挑战，因为人体可能会以许多不同的方式衰竭。

这项工作代表了我们在利用数据护理患有肢体威胁性疾病患者方面迈出的重要一步。通过将电子健康记录整理成标准格式并添加有关血管疾病的特定细节，研究人员创建了一个能够从近 18 万人的经验中学习的工具。他们构建的模型并非完美，而且是在单一医疗系统的患者身上进行的测试，这意味着它们需要在其他医院的数据中进行验证，以确保其普适性。然而，结果为未来提供了一个充满希望的愿景：医生可以利用数百万患者记录的集体智慧，做出更好、更个性化的决策。对于面临失去肢体风险的患者来说，这种清晰度可能意味着治疗方案能否奏效，从而将可怕的不确定性转化为一条可控的前行之路。