Refractory secondary thrombotic microangiopathy in two systemic disorders with remission after autologous haematopoietic stem cell transplantation: a case series
本病例系列报告了自体造血干细胞移植（AHSCT）在两例患者中诱导了持久缓解与器官恢复，这两例患者分别患有与系统性红斑狼疮/抗磷脂综合征相关的难治性继发性血栓性微血管病，以及与单克隆免疫球蛋白病相关的难治性继发性血栓性微血管病，尽管缺乏持续性的常规血液学疾病活动指标，该报告仍强调了 AHSCT 作为治疗严重、难治性病例的一种潜在治疗选择。
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人类的免疫系统旨在保护我们，但有时它会转而攻击自身的组织，引发一场炎症和血栓的混乱风暴。在一种被称为血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy）的罕见且危险的疾病中，遍布全身的微小血管会被血栓堵塞，导致器官因缺氧而衰竭。这种情况可能作为其他严重自身免疫性疾病或血液疾病的并发症出现。当身体的标准防御手段——如强效免疫抑制药物或过滤血液的疗法——无法阻止这种内部出血和凝血时，医生们便面临着绝望的局面。问题在于，是否有可能完全重启免疫系统，以在损伤变得永久性之前停止这场攻击。
两名患者，一名年轻女性和一名中年男性，都面临了同样的危机。他们都患有严重的、危及生命的血管疾病，且对常规治疗均无反应。这名年轻女性患有一种复杂的自身免疫性疾病，导致她的血液不受控制地凝结，进而引发肾衰竭和心脏并发症。这名男性患有一种罕见的血液疾病，其异常细胞会产生一种破坏其肾脏和心脏的有害蛋白质，尽管他的血液检查并未显示出通常意义上的血细胞破坏迹象。尽管接受了包括输血、强效免疫抑制剂以及旨在阻断特定免疫部分的疗法在内的强化护理，他们的病情仍在持续恶化。他们的器官正在衰竭，标准医学手段已无计可施。
医疗团队决定尝试一种激进的方法：自体造血干细胞移植（autologous haematopoietic stem cell transplantation）。这一程序涉及收集患者自身健康的造血干细胞并将其冷冻，然后利用高剂量化疗清除其现有的、功能失调的免疫系统。一旦旧系统消失，储存的干细胞将被送回体内，以生长出一个全新的、新鲜的免疫系统。这是一个高风险的程序，但对于这两位患者来说，这是最后的希望。其目标是重置身体的防御机制，希望新的免疫系统不再攻击血管或产生那些有害蛋白质。
结果令人瞩目。在这名年轻女性身上，该程序停止了无休止的凝血循环和器官损伤。她的危险抗体消失了，血液指标恢复正常。她在长达八年多的时间里没有复发原有的疾病，并最终接受了来自捐赠者的成功肾移植。在男性的案例中，治疗也带来了显著的改善。他的肾功能得以恢复，血压趋于稳定，血液中的有害蛋白质大幅减少。虽然他的原发性血液疾病并未被完全根除，但其器官遭受的严重损伤停止了，整体健康状况得到了显著提升。
这些病例为医生提供了一个关键教训：器官损伤的严重程度并不总是与标准血液检查中的数值相匹配。在男性的案例中，他的血液并未显示出典型的红细胞分解迹象，但他的肾脏却正遭受着同样的破坏。这表明，如果仅依赖标准的血液指标可能会产生误导，因为疾病可能局限于特定的器官。医生们了解到，当患者的病情在血常规指标正常的情况下仍在恶化时，他们必须深入观察受攻击的具体器官（如心脏或肾脏），而不仅仅是看一般的血液检测报告。
这两例案例中该疗法的成功表明，通过干细胞移植来重置免疫系统，可以成为其他患有严重、难治性血管疾病患者的可行选择。然而，作者也提醒道，这并非常规疗法，且带有显著风险。何时使用这种疗法目前尚不明确；它目前仅保留给那些其他治疗手段均已失效的最危急病例。虽然这两个故事提供了希望，但也提醒我们，医学往往需要航行在未知的领域，只有在标准道路被封死之后，才能找到前行的最佳路径。
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