Generation and validation of a human iPSC-derived TDP-43 knockout model for ALS disease modeling.
Diese Studie etabliert ein homozygotes TDP-43-Knockout-Modell menschlicher, aus iPSCs abgeleiteter spinaler Motoneurone, das zentrale molekulare Merkmale der ALS nachbildet, einschließlich der Einbeziehung kryptischer Exons und der STMN2-Depletion, und gleichzeitig ein validiertes Reportersystem sowie eine Plattform für das Screening therapeutischer Ansätze bereitstellt.