Molecular and Functional Dysregulations in Novel, Rett Syndrome Patient-Derived Cerebral Organoids
Diese Studie etabliert ein skalierbares, patientenabgeleitetes klonales zerebrales Organoid-Modell, das die R270X-Mutation trägt und die wesentlichen molekularen sowie funktionellen Defizite des Rett-Syndroms repliziert, wodurch eine robuste Plattform für mechanistische Einblicke und therapeutische Evaluierungen bereitgestellt wird.