IDDA-Scored Abatacept-to-HSCT Course in Pediatric LRBA Deficiency
Este artículo demuestra que la puntuación de Actividad de Inmunodeficiencia y Desregulación (IDDA) es una métrica práctica para cuantificar la actividad de la enfermedad en la deficiencia de LRBA, destacando un caso en el que el abatacept sirvió con éxito como puente para un paciente pediátrico hacia un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) curativo y sugiriendo un posible beneficio de supervivencia para los pacientes con puente de abatacept en un análisis de cohorte retrospectivo.