Preclinical validation of AAV9-TECPR2 gene therapy in a novel knock-in model of TECPR2-related disorder
Este estudio valida preclínicamente una terapia génica basada en AAV9 para el trastorno relacionado con TECPR2, demostrando que un nuevo modelo de ratón knock-in replica la patología humana y que la administración neonatal del gen restaura funciones sensoriales y motoras mientras reduce la patología axonal.