A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
Este estudio demuestra que la terapia génica mediante un vector rAAV que expresa una proteína priónica anclada sin GPI con la mutación G127V extiende significativamente la supervivencia en un modelo murino de enfermedad priónica al ralentizar las alteraciones proteómicas asociadas a la patología.