Cost-Utility of Atropine-Based Myopia Control versus Single-Vision Correction in US Children

Resumen Técnico: Costo-Utilidad de la Miopía Controlada con Atropina frente a la Corrección de Visión Sencilla en Niños de EE. UU.

Planteamiento del Problema
La miopía infantil está aumentando globalmente, incrementando el riesgo de por vida de complicaciones que amenazan la visión, tales como la maculopatía miópica, el desprendimiento de retina, el glaucoma de ángulo abierto primario (POAG) y la catarata subcapsular posterior (PSC). Aunque las intervenciones como la atropina de baja dosis pueden frenar la progresión, las familias enfrentan costos crecientes con evidencia limitada sobre su costo-efectividad. Los análisis económicos existentes dependen en gran medida de modelos de transición de estado asiáticos o europeos y suelen acreditar únicamente la prevención de patologías en etapas tardías. Estos modelos no logran contabilizar la "carga refractiva-funcional" continua: la dependencia de por vida de la corrección óptica y los decrementos asociados en la calidad de vida experimentados por individuos con miopía más alta, incluso antes de que se desarrolle la patología.

Metodología
Los autores realizaron un análisis de costo-utilidad retrospectivo y post-hoc de 553 niños tratados en una clínica estadounidense entre 2012 y 2025. La cohorte analítica primaria consistió en 443 niños bajo monoterapia con atropina (0.01–0.05%).

• Datos y Proyecciones: El estudio utilizó un enfoque de modelado contrafactual. Para cada niño, se proyectó el equivalente esférico adulto (SER) de la refracción a la edad de 30 años bajo dos escenarios: un "SER₃₀ No Tratado" (derivado del modelo de progresión multivariante CLEERE) y un "SER₃₀ Tratado" (basado en los resultados de los regímenes observados).
• Modelado de Riesgo: Una función logística de dos segmentos mapeó el SER proyectado con el riesgo de por vida de maculopatía miópica, desprendimiento de retina, POAG y PSC. El modelo incorporó un gradiente de riesgo acelerado para la alta miopía (>−6 D). El modelado de cataratas se restringió a la PSC debido a su relación de causalidad directa con la miopía, excluyendo la catarata nuclear para evitar el sesgo de causalidad inversa.
• Cálculo de AVAC (QALY): Se definieron dos análisis co-primarios:
  1. Solo Patología: Acredita únicamente la prevención de complicaciones que amenazan la visión, calculado como pérdidas de AVAC ponderadas por supervivencia y cronometradas al inicio, descontadas al 3%.
  2. Valor Total: Acredita la prevención de la patología más una carga refractiva-funcional continua. Esta carga se modeló como un decremento continuo ($\delta = 0.002$ AVAC por dioptría por año) aplicado a través de toda la distribución refractiva, calibrado a partir de datos de EQ-5D-Y pediátricos.
• Análisis de Costos: Los costos incrementales se calcularon frente a la corrección de visión sencilla (SV), incluyendo costos directos de tratamiento (atropina, lentes de contacto, anteojos) y, en un escenario secundario, el tiempo del cuidador.
• Enfoque Estadístico: El estudio empleó análisis de sensibilidad deterministas de una vía, análisis de sensibilidad estructural (probando la durabilidad de la separación refractiva) y análisis de sensibilidad probabilística (10,000 simulaciones) para generar razones de costo-efectividad incremental (ICER) y curvas de aceptabilidad de costo-efectividad.

Resultos Clave

• Resultados Refractivos: La monoterapia con atropina resultó en una reducción media modelada de 1.14 D en la miopía adulta en comparación con la proyección no tratada. El grupo tratado tuvo una menor prevalencia proyectada de alta miopía (25% vs. 36%) y una mayor prevalencia de baja miopía (29% vs. 6%).
• Ganancias de AVAC: La ganancia media de AVAC descontado para la monoterapia con atropina fue de 0.1053 bajo el modelo de Valor Total y de 0.0457 bajo el modelo de Solo Patología. El flujo refractivo-funcional contribuyó con la mayor parte (0.0597) de la ganancia de Valor Total.
• Costo-Efectividad:
  • ICER de Valor Total: US$13,671 por AVAC (IC 95%: $12,323–$15,309).
  • ICER de Solo Patología: US$31,507 por AVAC (IC 95%: $26,910–$37,461).
  • Probabilidad de Costo-Efectividad: Ante un umbral de disposición a pagar de $50,000/AVAC, la probabilidad de costo-efectividad fue de 1.00 para el Valor Total y de 0.94 para Solo Patología.
• Sensibilidad: Los resultados fueron más sensibles a la durabilidad de la separación refractiva (el ICER aumentó a $78,257 si la separación se perdía para la edad de 30 años) y a la tasa de descuento. La maculopatía miópica representó aproximadamente el 72% del beneficio de Solo Patología; eliminar esta condición aumentó significativamente el ICER.

Significancia y Reivindicaciones
El artículo sostiene que la monoterapia con atropina es costo-efectiva frente a la corrección de visión sencilla en una población pediátrica de EE. UU. bajo marcos de valor tanto convencionales como ampliados.

• Contribución del Marco: La contribución principal no es un valor fijo para la atropina, sino un marco reproducible que convierte las diferencias asociadas a la intervención en el SER en prevención de patología de por vida, beneficio refractivo-funcional continuo y AVAC descontados. Este modelo permite la evaluación de cualquier intervención para el control de la miopía mediante la entrada de datos específicos de efecto del tratamiento, durabilidad y costos.
• Valor de la Carga Funcional: El estudio argumenta que excluir la carga continua de la dependencia de la corrección (el enfoque de "Solo Patología") es una elección de modelado sustantiva que subestima el valor. El análisis de "Valor Total", que reconoce esta carga, arroja un ICER más favorable, aunque el resultado de Solo Patología sigue dentro de los rangos de costo-efectividad comúnmente aceptados.
• Aplicabilidad en el Mundo Real: A diferencia de otros estudios previos que dependen de modelos de transición de estado con tasas de literatura agregadas, este análisis deriva la prevención de patologías de por vida y los AVAC por complicación a partir de datos refractivos reales de EE. UU. a través de los regímenes observados basados en atropina.
• Modestia de las Reivindicaciones: Los autores declaran explícitamente que el decremento refractivo-funcional es un parámetro modelado basado en una única asociación ajustada, no una pérdida causal medida por dioptría. Enfatizan que el valor de AVAC de una dioptría salvada depende del contexto, variando con la edad del niño, la refracción basal y la persistencia del efecto del tratamiento. El estudio concluye que, si bien la estimación de Valor Total es el principal escenario interpretativo, el referente de Solo Patología confirma la costo-efectividad incluso para aquellos lectores que no asignen valor a la carga refractiva-funcional.