Amplified genome editing by in vivo editor production
Cette étude présente NANITE, une stratégie non virale qui amplifie l'édition du génome in vivo en programmant les cellules transfectées pour produire et transférer des enzymes d'édition via des vésicules lipidiques vers les cellules voisines, augmentant ainsi considérablement l'efficacité thérapeutique aussi bien dans les cellules cultivées que dans les modèles murins.