Preclinical validation of AAV9-TECPR2 gene therapy in a novel knock-in model of TECPR2-related disorder
Cette étude valide précliniquement une thérapie génique AAV9 ciblant TECPR2 chez un nouveau modèle murin knock-in, démontrant que l'administration néonatale restaure les fonctions sensorimotrices et l'homéostasie de l'autophagie, ouvrant ainsi la voie à des traitements pour cette maladie neurodégénérative actuellement incurable.