A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
Cette étude démontre qu'un vecteur viral auto-complémentaire codant pour une protéine prion ancrée sans GPI et portant la mutation G127V prolonge la survie des souris infectées en ralentissant les perturbations protéomiques, ouvrant ainsi la voie à une thérapie génique potentielle pour l'homme.