Molecular and Functional Dysregulations in Novel, Rett Syndrome Patient-Derived Cerebral Organoids
Cette étude établit un modèle d'organoïde cérébral clonal dérivé de patients, évolutif, porteur de la mutation R270X qui récapitule les principaux déficits moléculaires et fonctionnels du syndrome de Rett, fournissant ainsi une plateforme robuste pour des perspectives mécanistiques et l'évaluation thérapeutique.