The role of early health economics within implementation science: the case of innovative hearing treatments

Immaginate un mondo in cui arriva un nuovo trattamento medico con la promessa di curare una condizione che oggi non ha cura. Prima che un singolo paziente lo riceva, deve essere risposta una domanda critica: questo trattamento vale il costo? Questo è il dominio dell'economia sanitaria, un campo che calcola se i benefici per la salute di un nuovo farmaco o dispositivo giustifano il denaro necessario per produrlo e somministrarlo. Allo stesso tempo, un altro gruppo di esperti, noti come scienziati dell'implementazione, studia come far arrivare questi nuovi trattamenti negli ospedali e nelle cliniche di uso comune, affinché funzionino effettivamente per le persone che ne hanno bisogno. Per molto tempo, questi due gruppi hanno lavorato in corsie parallele. Gli economisti costruiscono modelli complessi per prevedere il valore, spesso aspettando che un trattamento sia dimostrato efficace prima di chiedere il prezzo. Gli scienziati dell'implementazione si concentrano sugli ostacoli umani e organizzativi dell'adozione, trattando spesso il denaro come un dettaglio secondario o un problema da risolvere in seguito. Ma quando un trattamento è incredibilmente costoso e potenzialmente rivoluzionario, aspettare fino alla fine per chiedere del costo può essere troppo tardi. La realtà finanziaria potrebbe impedire al trattamento di raggiungere il paziente, indipendentemente da quanto bene funzioni.

Questa tensione è particolarmente acuta nel campo della perdita dell'udito. Milioni di persone soffrono di ipoacusia neurosensoriale, un tipo di danno all'orecchio interno che i dispositivi attuali come gli apparecchi acustici non possono riparare completamente. Essi amplificano il suono ma non restituiscono la chiarezza dell'udito naturale. Ora, nuove terapie, incluse le terapie geniche, stanno entrando nella fase clinica con il potenziale di riparare il sistema uditivo stesso. Questi trattamenti sono innovativi e promettenti, ma saranno anche probabilmente molto costosi. Un team di ricercatori provenienti da università del Regno Unito e dei Paesi Bassi si è posto l'obiettivo di colmare il divario tra gli economisti e gli scienziati dell'implementazione. Volevano vedere se potevano combinare i loro metodi in un unico piano unificato che guidasse un nuovo trattamento dai suoi primi giorni di sviluppo fino al suo uso di routine negli ospedali. Il loro obiettivo non era solo parlare di lavorare insieme, ma costruire una mappa pratica che mostri esattamente dove e come la pianificazione finanziaria e la pianificazione dell'implementazione debbano avvenire contemporaneamente.

I ricercatori hanno utilizzato un quadro noto come SPRINT, che sta per Structured Pathway for Real-world ImplemeNTation (Percorso Strutturato per l'Implementazione nel Mondo Reale). Pensate a SPRINT come a una guida in sei fasi che aiuta le organizzazioni a prendere una nuova idea e renderla una parte normale del lavoro quotidiano. Le fasi vanno dalla mobilitazione iniziale delle risorse alla fase finale in cui la nuova pratica è pienamente accettata e consolidata. Il team ha preso questa guida esistente e ha aggiunto un nuovo livello a ogni singola fase: la prospettiva della precoce economia sanitaria. Hanno chiamato questo nuovo quadro combinato ECONO-SPRINT. Per testare se questa idea funzionasse, hanno esaminato a ritroso due studi specifici che avevano già condotto su trattamenti innovativi per l'udito. Questi studi erano unici perché sono stati condotti prima che i trattamenti fossero pienamente provati o prezzati, basandosi sulle opinioni di esperti e su simulazioni per prevedere come i trattamenti avrebbero potuto performare. Mappando questi studi passati sui sei passaggi della guida SPRINT, i ricercatori hanno potuto vedere esattamente dove le domande economiche e le attività di implementazione si sovrapponevano.

Nella prima fase, che riguarda la preparazione e la mobilitazione del supporto, i ricercatori hanno scoperto che la modellazione economica non è solo un calcolo, ma un modo per riunire le persone. Prima ancora che un trattamento venga costruito, creare un modello costringe sviluppatori, medici e funzionari governativi a concordare su cosa il trattamento debba fare e per chi sia destinato. Questo processo aiuta a identificare precocemente le maggiori barriere all'adozione. Mentre il piano si sposta alla seconda fase, ovvero l'inserimento del trattamento nell'attuale contesto ospedaliero, i ricercatori hanno dimostrato che gli strumenti economici possono determinare se un trattamento è effettivamente sostenibile. Hanno utilizzato un metodo chiamato "analisi dell'headroom" per calcolare l'importo massimo che un nuovo trattamento potrebbe costare pur rimanendo considerato un buon valore per il sistema sanitario. Questa analisi ha rivelato che, per la perdita dell'udito, c'è un margine significativo di miglioramento nell'assistenza attuale, il che significa che un nuovo trattamento potrebbe offrire un valore reale. Tuttavia, hanno anche scoperto che questo valore dipende fortemente da dettagli specifici, come la gravità della perdita dell'udito nei pazienti trattati. Se il trattamento aiuta solo un piccolo gruppo di persone, o se il recupero è solo parziale, il valore finanziario scende drasticamente.

La terza fase si concentra sull'ottenere l'adesione del personale e dei leader al cambiamento. Qui, i ricercatori hanno dimostrato che le prove economiche precoci possono essere uno strumento potente di persuasione. Mostrando ai leader esattamente quanto denaro un nuovo trattamento potrebbe far risparmiare al sistema nel lungo periodo, o come potrebbe migliorare la vita dei pazienti, essi possono superare l'esitazione naturale a spendere denaro in idee non ancora provate. I modelli possono mostrare l'intervallo dei possibili risultati, dando ai leader un quadro chiaro dei rischi e dei premi. La quarta fase, che prevede la formazione del personale e l'abilitazione all'azione, ha portato i ricercatori a identificare una lacuna. Sebbene i modelli economici siano ottimi nel prevedere il costo del farmaco in sé, spesso ignorano il costo dell'insegnamento ai medici e agli infermieri su come utilizzarlo. Il team ha osservato che questa "curva di apprendimento" è un costo reale che deve essere pianificato, ma che viene frequentemente omesso dai piani finanziari iniziali. Hanno suggerito che i futuri modelli debbano includere il costo della formazione e il rallentamento temporaneo dell'efficienza che avviene mentre il personale apprende il nuovo sistema.

Mentre il processo avanza verso la quinta fase, in cui il team impara dall'uso nel mondo reale e adatta il piano, i modelli economici diventano dinamici. Invece di essere una previsione statica, il modello viene aggiornato con dati man mano che diventano disponibili. Se il trattamento funziona meglio del previsto, il modello cambia. Se è più costoso, il modello si adatta. Ciò consente ai decisori di vedere se il trattamento è ancora degno dell'investimento con il passare del tempo. Infine, nella sesta fase, in cui il trattamento diventa una parte normale della pratica, l'attenzione si sposta sulla conferma che il trattamento sia sostenibile per il finanziamento permanente da parte del sistema sanitario. I ricercatori hanno evidenziato un problema critico: un trattamento potrebbe essere "cost-effective" in senso generale, ovvero fornire un buon rapporto qualità-prezzo, ma essere comunque troppo costoso perché un ospedale o una regione specifica possa permetterselo tutto in una volta. Questo divario tra valore e accessibilità è un ostacolo maggiore. Il quadro ECONO-SPRINT suggerisce che le strategie di pagamento, come pagare solo se il trattamento funziona o distribuire il costo nel tempo, debbano essere discusse precocemente, molto prima che il trattamento sia ufficialmente approvato.

L'articolo conclude che, integrando questi due campi, gli stakeholder possono evitare la trappola comune di scoprire che un trattamento è troppo costoso solo dopo che è stato sviluppato e testato. Il quadro ECONO-SPRINT offre un linguaggio condiviso per sviluppatori, medici e decisori politici per pianificare il futuro insieme. Suggerisce che per le innovazioni ad alto costo e potenzialmente curative, come le terapie geniche per la perdita dell'udito, gli aspetti finanziari e pratici dell'adozione debbano essere intrecciati fin dall'inizio. Sebbene il quadro sia stato costruito utilizzando i trattamenti per l'udito come esempio, i ricercatori credono che possa essere applicato a qualsiasi nuova scoperta medica che affronti lo stesso difficile equilibrio tra un buon valore e l'accessibilità economica. Il lavoro non pretende di aver risolto il problema del finanziamento dei nuovi medicinali, ma fornisce un modo chiaro e strutturato per iniziare la conversazione prima e in modo più onesto, assicurando che, quando arriva un trattamento miracoloso, il sistema sia pronto ad accoglierlo.