Targeted siRNA-Lactobionic Lipid Nanoparticles with Novel Ionizable Lipid Inhibit Antithrombin III Expression in Hepatocytes
本研究は、モルホリン系イオン化脂質とラクトボニク酸-オクタデシルアミン抱合体を組み込んだ新規の標的型脂質ナノ粒子製剤が、肝細胞へsiRNAを効率的に届け、低細胞毒性でアンチトロンビンIIIの強力なノックダウンを実現し、出血性疾患に対する有望な治療戦略を提供することを実証している。