IDDA-Scored Abatacept-to-HSCT Course in Pediatric LRBA Deficiency
이 논문은 면역 결핍 및 조절 장애 활동(IDDA) 점수가 LRBA 결핍증의 질병 활성도를 정량화하는 실용적인 지표임을 입증하며, 아바타셉트가 소아 환자를 완치 가능한 조혈모세포 이식(HSCT)까지 성공적으로 연결한 사례를 강조하고, 후향적 코호트 분석을 통해 아바타셉트로 가교 치료를 받은 환자들에게 잠재적인 생존 이점이 있음을 시사한다.