BUDS: Benchmark Uncertainty Design Selection for Two-Stage Single-Arm Phase II Trials
Het artikel introduceert BUDS, een framework voor het selecteren van twee-fasen single-arm Fase II-trialontwerpen die rekening houdt met de onzekerheid van historische benchmarks door de efficiëntie te optimaliseren over een plausibele reeks uitkomsten, waardoor inflatie van de Type I-fout wordt voorkomen terwijl expliciete afwegingen worden geboden tussen robuustheid en steekproefgrootte-efficiëntie voor zowel binaire als time-to-event eindpunten.