A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
Dit onderzoek toont aan dat een zelfcomplementaire rAAV-vector die codeert voor een ankerloze prion-eiwitvariant met de G127V-mutatie de overlevingstijd van muizen met prionziekte met ongeveer 50 dagen verlengt door de proteoomverstoringen te vertragen, wat een veelbelovende basis vormt voor de ontwikkeling van een gentherapie voor de mens.